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簡要描述：細胞基因編輯（又稱基因組編輯）是指利用分子工具在活細胞中定點插入、刪除或替換DNA堿基，從而改變基因功能或調(diào)控元件表達的技術(shù)。其核心機制依賴于DNA雙鏈斷裂（DSB）的誘導(dǎo)與修復(fù)
更新時間：2025-06-30瀏覽次數(shù)：158詳細介紹
| 技術(shù) | 原理 | 優(yōu)勢 | 局限性 |
|---|---|---|---|
| CRISPR/Cas9 | Cas9核酸酶在sgRNA引導(dǎo)下靶向切割DNA雙鏈，依賴NHEJ或HDR修復(fù)實現(xiàn)編輯 | 設(shè)計簡單、效率高、支持多重編輯 | 脫靶效應(yīng)、大片段插入效率低 |
| CRISPR/Cas12a | 識別富含T的PAM序列，產(chǎn)生交錯切口；適用于AT-rich區(qū)域編輯 | 高特異性、低脫靶率 | 編輯效率受溫度影響 |
| 堿基編輯（BE） | 融合失活Cas9與脫氨酶，實現(xiàn)C→T或A→G轉(zhuǎn)換（無需DNA斷裂） | 避免雙鏈斷裂、減少indel突變 | 無法實現(xiàn)所有堿基轉(zhuǎn)換 |
| 表觀遺傳編輯 | dCas9融合表觀修飾酶（如p300乙酰轉(zhuǎn)移酶），調(diào)控染色質(zhì)狀態(tài)而不改變DNA序列 | 可逆性調(diào)控基因表達 | 效果持久性差 |
病毒載體
AAV（腺相關(guān)病毒） ：低免疫原性、長期表達，但容量有限（<4.7kb）
慢病毒（LV） ：可攜帶大片段（~8kb），整合風(fēng)險較高
非病毒載體
RNP復(fù)合物（Cas9蛋白+sgRNA） ：瞬時表達、降低脫靶與免疫反應(yīng)，適用于原代細胞
電穿孔/納米顆粒：用于體外細胞編輯，效率依賴細胞類型
T細胞：CRISPR敲除PD-1（Pdcd1）增強抗腫瘤活性，結(jié)合CAR-T治療實體瘤
NK細胞：編輯NCR1基因增強腫瘤殺傷能力，用于血液瘤治療
造血干細胞（HSC） ：校正β-珠蛋白突變治療鐮狀細胞貧血，體內(nèi)編輯效率>30%
原代神經(jīng)元：AAV遞送CRISPRi（dCas9-KRAB）抑制亨廷頓病突變基因表達
膠質(zhì)細胞：Cas9編輯GFAP啟動子驅(qū)動治療基因表達，緩解神經(jīng)炎癥
肝癌：同時靶向PTEN與TP53基因，模擬多基因驅(qū)動腫瘤發(fā)生
腦瘤：多重編輯（Trp53、Pten、Nf1）構(gòu)建膠質(zhì)母細胞瘤模型
| 疾病類型 | 編輯策略 | 關(guān)鍵發(fā)現(xiàn) |
|---|---|---|
| 杜氏肌營養(yǎng)不良 | AAV-Cas9修復(fù)dystrophin基因 | 肌肉纖維功能恢復(fù)50%，延長模型鼠壽命 |
| 遺傳性心臟病 | CRISPR校正PRKAG2基因點突變 | 逆轉(zhuǎn)心肌糖原積累，改善心功能 |
| 膿胸模型 | Inducible Cas9敲除TLR4 | 揭示免疫通路失衡導(dǎo)致膿胸進展 |
靶點驗證：TNFR2人源化T細胞（CRISPR-KI），用于抗體藥效評價
脫靶效應(yīng)篩查：全基因組測序（WGS）分析編輯后細胞系，評估藥物安全性
體外編輯回輸：編輯HSC治療免疫缺陷病（如SCID），臨床Ⅰ/Ⅱ期試驗中
體內(nèi)原位編輯：脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送mRNA-Cas9治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性
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